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"Terapia génica" podría revertir la pérdida de visión

Los investigadores inyectaron sustancias químicas especiales en los ojos de animales para reprogramar y rejuvenecer parcialmente las células de los ojos. ¿De qué se trata este avance?

Una de las grandes esperanzas para la reversión de enfermedades en el futuro es la "terapia génica", la cual es definida por el National Human Genome Research Institute como una técnica en la cual se utilizan uno o más genes para tratar, prevenir o curar una enfermedad o trastorno médico. A esta función se le agregan copias nuevas de un gen que está dañado, o se reemplaza uno defectuoso o ausente en las células del paciente con la versión sana de ese mismo gen.


Dicha terapia ha sido utilizada para tratar enfermedades genéticas hereditarias, tales como la hemofilia y anemia de células falciformes. Asimismo, la terapia ha sido utilizada para trastornos adquiridos como la leucemia, según publicó Business Insider.


En el caso de los animales, la terapia génica ha logrado revertir la diabetes tipo 2, la obesidad, la isquemia miocárdica crónica e incluso el retraso del envejecimiento. Pero eso no es todo: en la actualidad, los resultados preclínicos de un nuevo estudio con esta técnica traen la esperanza de revertir la pérdida de visión en primates.



De acuerdo a lo presentado en la Reunión Anual de Oftalmología 2023 de la Asociación para la Investigación y la Visión, un equipo de científicos de medicina regenerativa y de la Facultad de Medicina de Harvard, trabajan en esta propuesta. La propuesta del grupo consiste en que la terapia génica parece ser capaz de reprogramar marcadores genéticos para restaurar la función visual en primates cuyos ojos habían sido dañados con láser.


Para dichas pruebas, se inyectó en los ojos de los animales sustancias químicas especiales diseñadas para reprogramar parcialmente las células y que estas vuelvan a un estado más juvenil. El objetivo de dicha investigación era tratar un trastorno ocular específico llamado neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica (NAION, por sus siglas en inglés), el equivalente a un derrame cerebral pero en el ojo, y que se caracteriza por la pérdida visual y pérdida del campo visual sin ningún otro síntoma.


De los 10 animales del estudio, 6 fueron tratados con la nueva terapia génica, mientras que 4 recibieron una solución de control en los ojos. Los animales que recibieron el tratamiento durante cinco semanas respondieron mucho mejor a la estimulación luminosa, así como la salud de las fibras nerviosas oculares mejoró de manera significativa.



En ese caso, los científicos lograron recuperar la vista alterando los cambios epigenéticos, modificando la forma en que se expresan los genes que no afectan al código genético en las células de la retina. Además, descubrieron que la reprogramación parcial de las células con OSK, incluso durante periodos prolongados, no presenta consecuencias perjudiciales, por lo que intentaron aplicarla para abordar NAION en los animales.


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